L’efficacité de la nouvelle procédure Exa-Cel, basée sur les « ciseaux génétiques » précis CRISPR/Cas9, a déjà été prouvée chez des adultes et des adolescents atteints de thalassémie et de drépanocytose dans des études antérieures avec la participation de Düsseldorf. Une nouvelle étude, également réalisée à l’Université Heinrich Heine de Düsseldorf (HHU) et à l’hôpital universitaire de Düsseldorf (UKD), montre désormais son efficacité chez les enfants âgés de cinq ans et plus. Ces résultats sont révolutionnaires pour les personnes concernées qui dépendent du début du traitement le plus tôt possible pour garantir le meilleur succès possible du traitement. Les résultats ont été publiés dans le New England Journal of Medicine.
Isabelle Lafont
En tant que fondatrice d'ACDM, je suis passionnée par l'idée de créer une communauté qui favorise l'innovation et le partage dans le domaine de la santé. Avec un parcours en communication et en gestion de projets de santé, je suis dédiée à rendre l'information médicale accessible et pertinente pour tous. Mon engagement est de promouvoir un dialogue éclairé et inclusif autour du bien-être et de la médecine.